原发性硬化性胆管炎(PSC)是一种目前无法治愈的肝脏疾病,患者多为30~40岁。人工合成的胆汁酸为治愈PSC带来了希望,维也纳医科大学胃肠病学和肝脏病学的研究者正在致力于此方面的研究。
“PSC是肝脏病学领域最后的大‘黑匣子’之一,也就是最后未解决的疑难问题之一,”Trauner说。“如果Nor-Urso治疗起效,这将是肝脏病学领域的突破性进展。”此项研究成果将能够稳固维也纳医科大学在肝脏病学领域方面的国际领先地位。
在临床前模型获得有前景的结果之后,此人工合成的胆汁酸(活性成分为非-熊去氧胆酸/Nor-Urso)的Ⅰ期临床研究也已经成功完成。这些能够证明,Nor-Urso直接作用于胆道,通过增加富含碳酸氢盐的胆汁分泌来冲刷胆道毒素。奥地利格拉茨医科大学的合作项目已经开始对Nor-Urso的作用机制进行了进一步探索。
最近,Nor-Urso治疗PSC的Ⅱ期临床研究已经启动,欧洲30个中心参与,Trauner为总负责人。Nor-Urso对脂肪肝和糖尿病也有效吗?胆汁酸不仅参与胆汁分泌和脂肪消化,而且也有类激素样作用,特别是调控脂肪中脂肪和糖代谢。维也纳医科大学的研究者目前也正在研究Nor-Urso和其他胆汁酸衍生物治疗脂肪肝、糖尿病、脂肪代谢异常和动脉硬化的作用,并对这些新的药物能否代替目前传统治疗方法和药物进行研究。
总体而言,过去几年,非常传统的胆汁酸研究已经转向了全新的方向。Trauner和其团队承担研究工作的核心,在对胆汁酸的治疗获益以及机制进行了研究,在此项研究中,维也纳医科大学再一次扮演了全球范围内的领导地位。
Trauner和其团队也是维也纳医科大学一个特定研究部门(SFB 35)的组成成员,该部门主要致力于研究胆汁酸和药物的运输过程。PSC的主要病因还不明确,是一种罕见的疾病,人群患病率为0.01%,由于能够进展为肝硬化和胆管癌而不易被诊断。
“如不接受肝移植,PSC患者的平均生存期为12年,65%的患者超过10年,”Trauner说。需要注意的事实是,在欧洲该病有南北区域的显著差异。例如,斯堪的纳维亚的PSC患病率较更多南部国家要高的多。
来源:药品资讯网信息中心