药物经济学(PE)评价方法一般分为成本效益分析、成本效果分析和成本效用分析,成本效益分析主要起源于福利经济学,而成本效果分析和成本效用分析则与决策学的关系很紧密。在国际上,药物经济学的研究者相当一部分集中在卫生技术评估领域。而在国内,一部分学者主要以技术经济学为背景进入这个领域,另一部分学者则以卫生技术评估或卫生经济学的背景来从事药物经济学的研究。但是,大部分研究者主要基于已经开发的工具从事研究,对于工具本身的有效性还缺少应有的认识,尤其对行为经济学家的研究思想可能对药物经济学(尤其是成本效用分析、生命质量测量)产生的冲击缺少应有的认识。
医院药物经济学研究已经开始逐渐关注患者生存质量(Quality Adjusted Life Years,QALY)。但是,如果不对生存质量测量方法学方面有全面的认识,非常容易做出错误的研究,最终导致错误的临床决策。而作为行为经济学家的丹尼尔·卡尼曼有关生存质量的研究,为我们提供了新的学习角度。笔者希望通过介绍效用测量的发展与演变,引出卡尼曼生存质量方面的研究及观点,并以此反思医院运用生存质量量表进行药物经济学研究应该注意的问题,以为医院药物经济学研究提供指引。
效用测量的发展与演变
药物经济学研究中结果的测量是一大难题,以临床结果作为效果指标仅仅测量了患者的某一状态,在这种情况下,效用作为总和指标显示了其优势,但是其在测量方面经历了曲折的发展过程。在维基百科、百度百科中,都是将效用以基数、序数来分类,这也是经济学教材中的分类。但是正如卡尼曼所说,经验效用(experienceutility)和决策效用(decisionutility)的分类,更利于理解生存质量测量的方法学问题。
经验效用主要起源于杰里米·边沁(Jeremy Bentham,1748~1832),他将效用定义为快乐和痛苦的测量单位,并且认为效用将决定人的行为。这种意义上的效用在19世纪一直沿用。弗朗西斯·埃奇沃斯(Francis Edgeworth,1845~1926)甚至想象出测量经验效用的快乐测量计(hedonimeter),并且认为经验效用是时间的连续函数。
20世纪初,科学实证主义兴起,心理学领域主要以行为主义为代表。行为主义认为经验是私人的、难以加总、不便观察,不适宜进行研究。效用研究开始整体转向决策效用。研究的角度不再是“你经历了什么,你喜欢什么”,而是“你想要什么”,因为“需要”和“选择”相联系,相比“喜欢”更易观察。该理论认为你选择的越多,表明你的效用越高。在这种情况下,决策效用统治了经济和决策理论一个世纪之久。
但是进入21世纪以来,行为经济学的研究逐渐确认人的行为不一定总是理性的,人们也不一定总是能够选择对他们最有利的事情。在这种情况下,一些经济学家开始反思决策效用的有效性,产生了重归边沁经验效用的趋势,卡尼曼就是其中的关键人物之一。
生存质量研究过程
丹尼尔·卡尼曼,普林斯顿大学教授,1934年出生,1954年获得以色列希伯来大学心理学和数学学士学位,1961年在美国加利福尼亚大学伯克利分校获得博士学位。他先后在以色列希伯来大学、加拿大不列颠哥伦比亚大学和美国加利福尼亚大学伯克利分校任教;1993年,开始担任普林斯顿大学心理学和公共事务教授。2002年,卡尼曼因为在展望理论(prospecttheory)方面的学术贡献获得诺贝尔经济学奖。2011年,美国《外交政策》(Foreign Policy)杂志将卡尼曼列为全球最重要的思想家之一。同年,其科普著作《思考,快与慢》出版(已经有中译本),成为当年度最畅销书籍之一。笔者在阅读该书时,发现其思想将对药物经济学的主要研究工具(比如生存质量测量量表等)产生革命性的影响。
卡尼曼大约在2004年左右开始介入药物经济学领域的相关研究。这可能源于其与有卫生技术评估背景的保罗·多兰(PaulDolan)的合作,多兰于2004~2005年度在普林斯顿跟随卡尼曼进行访问学者研究。2005年,卡尼曼参加了第10届药物经济学与结果研究(ISPOR)年度国际会议,在大会上他针对行为经济学在卫生决策中的定位以及回归“经验效用”的研究视角的必要性进行了发言。该发言总结为“实践中的卫生经济决策决定因素:行为经济学的角色”(Determinants of Health Economic Decisionin Actual Practice: The Role of Behavioral Economics),发表于《ValueInHealth》2006年第9卷第2期上。2006年,卡尼曼在第11届ISPOR年度国际会议上针对“生存质量将存在吗”(Willthe QALY Survive)展开讨论。2007年,他参与了ISPOR的生存质量方法学共识研讨会。2008年,多兰和卡尼曼合作的文章“效用解释及其对健康测量的意义”(Interpretations Of Utility And Their Implications For The Valuation Of Health)发表,总结了回归测量经验效用的主要方法学问题。2009年,《Value In Health》第12卷增刊1期以“健康测算的不同方法”(A Different Approach to Health State Valuation)总结了卡尼曼有关生存质量测量的主要思想。
主要观点及解决方案
卡尼曼在生存质量方面的研究主要指出了其存在的方法学问题以及可能的解决方案。具体包括:
(1)生存质量作为效用测量指标有其存在价值,但是现行生存质量测量工具主要基于决策效用,是从人的决策和偏好中推出效用,而不是研究人的实际经验,亟需开发基于经验效用的生存质量测量方法。
(2)生存质量的测量对象是大众,而不是真正的患者,容易导致偏倚。QALYs的测量往往假定某人(往往不是患者)处于某种情景下,然后让该人预测其经验,属于情感预测。但是大众和患者的参照点是不同的,健康人倾向于从失去健康的角度考虑问题(销售健康),而患者则更倾向于从获得健康的角度考虑问题(购买健康)。行为经济学的大量实验已经证明,销售者和购买者对同一商品并不给予同一价格(此即禀赋效应,销售者往往比购买者所给予的价格更高)。
(3)即使测量的是同一种疾病的患者,也会出现不同患者对健康的关注点不同。卡尼曼的研究进一步研究指出,即使同一患者在不同时点对健康的评价也是不同的。这就是峰终定律(Peak-EndRule),患者对健康的评价决定于高峰时(无论正向还是负向)与结束时的感觉。
(4)测量经验效用还不成熟,但是可以借助行为经济学的研究减少生存质量测量的偏倚。比如进行生存质量测量时,可以通过“真正患者视频”、“演员再现患病情景”以及“使问题尽量再现患病的真实经验”等方式,给予受试者尽可能多的信息或者与所研究疾病状态相关的经验情景。另外也有必要开发基于时刻到时刻(Moment-To-Moment)的效用测量方法,主要包括经验抽样法(ExperienceSamplingMethod,ESM)和昨日重现法(DayReconstructionMethod,DRM)。这两种方法将在后续文章中详细介绍。
对医院的启示
由卡尼曼的研究可以发现,医院药物经济学研究的大量文献所涉及的生存质量研究存在一系列问题,需要引起注意:
(1)研究对象是谁?是健康人,还是患者?如果是患者,是处于疾病什么状态的患者?这一系列问题都会影响生存质量研究的可信性,也有利于完善生存质量研究的研究设计,比如可以通过经验抽样法使样本更具有代表性等。
(2)生存质量量表的问题如何设计?有没有考虑行为经济学因素的影响(比如禀赋效应等)?问题所设计的情景能不能再现疾病的真实经验?这一系问题可以提高量表的信度和效度。
(3)如何通过设计生存质量的测量时点减轻“峰终定律”所产生的负面影响?昨日重现法可能为此提供比较好的解决方案。
生存质量作为效用测量指标有其存在价值,但是现行生存质量测量工具主要基于决策效用,是从人的决策和偏好中推出效用,而不是研究人的实际经验,亟需开发基于经验效用的生存质量测量方法
【结语】
在现在仍无更好的测量效用的指标前,生存质量仍然有其价值,但是我们要关注行为经济学家的最新研究成果,并且思考这些成果如何为医院药物经济学研究所用。为了更好地从事医院药物经济学研究,让我们从卡尼曼的科普著作《思考,快与慢》开始读起吧。
来源:医药经济报 作者:左根永